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第368章 434要到国外进行临床试验（第2页）

SMAⅡ型（迟发婴儿型）：生后6～18个月发病；婴儿期吸吮、吞咽功能正常，无呼吸困难；可独坐，始终不能独立行走；可生存至10～20岁，多死于呼吸肌麻痹。

周天力会把每一个确诊患者的姓名和联系方式记下来，每年做一次电话回访。目前为止他的本子上一共有86个名字，现在划掉的有61个。

“鞘内SMN2信使核糖核酸（mRNA）转录本中外显子7的纳入也明显超出原先的数值。”

“没批复？”

去年有一个药物进入临床试验后，受试人员出现了很严重的不良反应。调查人员发现，该药的动物试验涉嫌虚报数据，人为缩短试验周期等问题。

“你是来上班还是来喝水的？”胡嘉然瞪了他一眼，“喝喝喝，天天就知道喝！”

“这个风欣科技是什么来头？”周天力问身边人道，“国内的大型医疗公司我都熟悉啊，好像没听说过这个名字。”

目前国内外均没有特效的治疗药物，一直以来都是以对症治疗为主。

按道理来讲，由于是孤儿药，诺西那生钠的临床试验批复应该进行的很快，但由于临床试验的对象几乎都是小儿，某些环节还是出现了问题。

SMAⅢ型（少年型）：生后18个月发病；婴儿期正常，5～15岁出现缓慢加重的全身性肌无力，肢体近端重；在一定时期内有独立行走能力，可生存至中年，30岁后失去独站能力，多死于呼吸肌麻痹或全身衰竭。

高风也有点无奈，不过他好像也没有什么特别的办法。鲍院士肯定是能说得上话的，但这个节点高风感觉让他出头也不太合适。

“有的，变化还挺明显的。”鲁博士赶紧汇报道到，“注射底物后小鼠脑脊液中SMN蛋白的数值明显升高。”

胡嘉然的确有点压力，高风问了几次这边的情况，言语中虽然没有催他意思，但明显老板很关注试验的进度。

这下高风也有点发愁了，他得到的消息更多，其实这次他们是被连累了。

不过高风目前折腾出来的东西的确是跟儿科联系的比较少，隔行如隔山，临床科室中的专业壁垒是深厚的，周天力不清楚其实也属正常。

SMAⅠ型（严重婴儿型）：生后6個月内发病；严重者出生时已有明显症状，四肢无力，喂养困难，呼吸困难；始终无独坐能力，预后差，2岁前死亡。

一时间，医疗界内的相关人士议论纷纷。

接到诺西那生钠临床试验通知的时候，他先是开心，后面又有些不可置信。

“还有那个贝伐珠单抗，好像还有什么.”

事情的起因很简单，京城协和医院儿科神经内科发布了一项招募患者启事，文中写到一款新药即将在该院进行临床试验，实验的对象是5q脊髓性肌萎缩症的患者。

“能不能找人给说说啊？我们这个安全性肯定是不存在什么问题的。”鲁博士很着急。

每次确诊这个病的时候，他都很无奈。家属先是为能明确病因开心，然后又会在他的解释下陷入绝望。

很多人对接收跟自己关联性较低的信息不怎么感兴趣。

“那怎么办？”

情况恰恰就是这样，批复的人并不一定是专业的人士，专业的人士反倒是没有这方面的权利。

正当大家一筹莫展的时候，有人突然就找上了门来。

“马歇尔先生，恐怕要让您失望了。”京城协和医院的周天力主任说道，“我们这边没有得到临床试验的批准，目前是无法开展的。”

来自于丹麦王室的莫里斯马歇尔一直都觉得自己很幸运，别人都是条条大路通罗马，他一出生就是在罗马。