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病人患病是因为一种分泌多巴胺神经递质的亚型黑质细胞发生了病变,并且病变细胞会感染其他健康细胞。
不管是蛋白质沉积还是胆碱能异常,又或者是神经炎症……身体的种种生理病变都是这些病变细胞引起的。
那种亚型黑质细胞细胞有10多种,在人大脑内的数量加在一起只有10万个左右。现在医学界还没有发现这种细胞,一种都没有发现。
(成年男性体内平均有大约36万亿个细胞,成年女性体内平均有28万亿个细胞)
技术文档中对帕金森病的治疗方式根据病人病程有两种治疗手段。
针对前中期的病人,有一种靶向药可以定向杀死病变细胞,然后这些亚型黑质细胞会慢慢回到正常水平。
针对后期的病人,亚型黑质细胞数量已经减少到人体无法恢复的水平,治疗方式是培育一种能稳定分泌多巴胺神经递质的干细胞替代这些亚型黑质细胞。
考虑到真夜目前处于帕金森前期,风间飞鸟接下来的工作是做出靶向药。
正常情况下,药物的研发到上市需要经过漫长的时间。
1.药物发现:靶标识别、靶标验证、靶标筛选,候选药物优化(2-10年)。
2.临床前研究:药物代谢和药物动力学研究,动物实验,毒理学研究(3-6年)。
3.临床试验申请及审批(3个月-1年)。
4.临床试验:一期、二期、三期(3-7年)。
5.新药申请。
6.上市和监管。
一款新药从立项到上市通常需要5-20年,风间飞鸟自然不可能等那么久。
他计划直接把那个靶向药做出来,然后就向FDA(美国食品药品监督管理局)申请临床试验。
一旦参加临床试验的帕金森病人得到医治,并且病人体征数据跟技术档案中的数据相吻合,他就可以将真夜纳入后期的临床试验(能进入实验的药物即使治不好病,对病人也是安全的)。
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在他向FDA申请临床试验前,他还要准备好“药物发现”还有“临床前研究”的资料,否则FDA不可能批准他的临床试验申请。
他预计需要3个月可以把申请临床试验需要的材料准备好,如果一切顺利,他能在今年年底就可以回霓虹!
如果不顺利,也就是说他按照“参考答案”合成的药对帕金森病没有效果(人类在不同发展阶段,基因发生了改变)……
那样的话他在美国留多久,取决于他多久能拥有自己寻找“正确答案”的能力。
想到坏结果的可能,风间飞鸟心头沉重。他希望一切顺利,否则他也不知道要什么时候才能靠自己的研究找到“正确答案”。
不过不管怎么样,他都会治好真夜!
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